再生障碍性贫血（AA)尤其是重型再障（SAA）的治疗一直面临严峻挑战，其中，异基因造血干细胞移植是有效的治疗手段之一。
图片来源：TheNewEnglandJournalofMedicine
SAA首选HLA配型相合的同胞（兄弟姐妹）移植，但是在现实世界中，由于各种社会因素和移植技术的提高，非亲缘移植和亲缘半相合移植越来越普遍，欧洲骨髓移植中心的数据显示，从年至年，非亲缘和半相合移植病例数有了大幅度提升（见下图）。
选择亲缘or非亲缘供者？
患者年龄40岁，如果有HLA匹配的兄弟姐妹，治疗可以首选移植；如果患者年龄40岁，或者没有匹配的同胞供者，则首选抗胸腺细胞球蛋白（ATG）+环孢菌素（CsA），同时开始在骨髓库中查找非亲缘干细胞供者。
患者年龄20岁，可以将非亲缘移植作为一线治疗方案之一。基于临床数据显示，儿童和青少年非亲缘移植的良好效果，等同于亲缘移植。
所有年龄组，ATG+CSA均可作为一线治疗方案（包括儿童），同时，此方案起效缓慢，至少随访3-4月，以评估血液学反应。
ATG+CSA一线治疗无效患者的后续治疗，将根据年龄和一般情况分层：40岁年龄组，同时有HLA-A、-B、-C、-DRB1相合（8/8匹配）供者，则选择非亲缘移植。40-60岁年龄组则需要权衡利弊，可以第二疗程ATG+CSA治疗，同时结合患者一般状态、合并症、基础疾病、感染等等，如果患者耐受性良好，则也可以尝试HLA相合的非亲缘移植。60岁年龄组，一般不考虑进行移植，选择第二疗程ATG+CSA+eltrombopag治疗。
非亲缘移植的干细胞选择
＆ 匹配程度：HLA-A、-B、-C、-DRB1全相合（8/8匹配）供者移植后生存率最佳，７/8匹配的供者则需要考虑患者的年龄及一般状态，主要问题是移植失败。
欧洲血液和骨髓移植（EBMT）数据显示：HLA全相合和非HLA全相合移植的死亡率为17%：34%，移植10年的预测生存率为80%：65%。
＆ 干细胞来源：骨髓或者外周血？骨髓是首选的干细胞来源，无论是亲缘或是非亲缘供者。外周血干细胞来源会增加慢性GVHD,但是考虑到采集骨髓干细胞的风险和供者的接受度，外周血干细胞移植仍然作为许多骨髓移植中心的选择方案，可以在预处理方案中加阿仑单抗以降低后期GVHD。
脐血移植最大的风险在于移植失败，EBMT建议脐血中的有核细胞数需要4×/kg,如果单份脐血达不到有核细胞的有效数量，则需双份脐血。
医院脐血移植评估数据显示：3年预测生存率为38±6%，死亡的主要原因是与感染相关的移植物衰竭（32%），在多变量分析中，与生存相关的唯一因素是脐血的有核细胞数量（3.9×/kg，P=0.）。
脐血移植的预处理方案与造血干细胞移植类似，通常不用甲氨蝶呤,并在d15加用利妥昔单抗以预防EB病毒相关的淋巴增殖性疾病。
亲缘半相合移植是中国学者的首创，干细胞来源可以是骨髓也可以是外周血干细胞，预处理方案采用了非清髓方案，特殊之处在于添加间充质细胞、ATG或体外CD3的去除，以降低移植后的GVHD。
这种方案似乎特别适用于年轻患者，半相合移植虽然有更高的急性GVHD，但植入率、慢性GVHD和3年生存率可以达到与亲缘同胞供者相似疗效。
预处理方案的选择
氟达拉滨+环磷酰胺（FC）仍然是基础用药，下图是常用的非亲缘干细胞移植的预处理方案，需要