年11月6日，美国辉瑞公司宣布了一项III期研究中积极地临床试验结果，该研究评估了托法替布（托法替尼）在患有活动性强制性脊柱炎（AS）成人患者中的安全性和有效性。需要注意的是，托法替布现尚未由美国FDA获批用于治疗AS成人患者。
强制性脊柱炎（AS）
强制性脊柱炎（AS）是一种慢性炎症性疾病，会影响成年初期的男性和女性患者，常发于30岁之前成年患者，45岁后发病率降低。AS的症状包括背部和臀部的疼痛和僵硬，随着时间的推移，一部分患者更是可能遇到脊柱中椎骨融合的情况，这种严重的慢性疼痛，会使得患者的健康生活质量严重下降。
托法替布
商品名：XELJANZ（尚杰）
通用名：tofacitinib（枸橼酸托法替布）
靶点：JAK
原研厂家：辉瑞
仿制厂家：孟加拉Beacon
规格：5/11mg*28片/瓶
美国获批：年
托法替布是由美国辉瑞公司研发的一种JAK抑制剂，现已获批四种适应症，AS或成为托法替布获批的是5个适应症，托法替布已在全球范围内进行了50多次临床试验研究，在过去的八年中，已有全球多名成人患者（多为类风湿性关节炎患者）服用。
详细适应症：
1、甲氨蝶呤疗效不足或无法耐受的中度至严重活动性类风湿性关节炎（RA）成年患者；
2、甲氨蝶呤或其他非生物改善病情抗风湿药（DMARD）反应不足或耐药的活跃银屑病关节炎（PsA）患者；
3、对TNF阻滞剂反应不足或耐药的中度至重度活动性溃疡性结肠炎（UC）患者；
4、2岁或2岁以上患有活动性多关节病少年特发性关节炎（pcJIA）患者。
图注：美国辉瑞原研国内上市版托法替布片5mg
关于托法替布作用原理
托法替布是首个作用机制的JAK通路抑制剂，可以有效抑制JAK1和JAK3的活性，是一种新型的口服蛋白酪氨酸激酶抑制剂，主要通过抑制JAK通路降低细胞因子信号传导，细胞因子诱导的基因表达及细胞的激活，从而降低多种慢性炎症发生。
图注：托法替布抑制JAK细胞信号通路图
临床试验
A是一项III期，多中心，双盲，安慰剂对照的临床研究，共纳入名成年活动性AS患者，随机分配至托法替布5mg每天两次组或安慰剂组接受治疗。
患者基线特征：招募患者为18岁或18岁以上诊断为AS的患者，对两种或多种非甾体类抗炎药（NSAID）治疗效果反应不佳或耐受性不足。
结果显示出，在治疗后第16周，托法替布组中56.4%的患者达到ASAS20应答，安慰剂组仅为29.4%；此外，与安慰剂组相比，托法替布组ASAS40应答百分比显著更高，为40.6%VS12.5%。
ASAS部分改善标准：下列4个指标均有改善，但每项改善值均未达2分以上(VAS0～10)
1.患者的总体VAS评分
2.夜间背痛和总体背痛VAS评分
3.BASFI
4.炎症反应：BASDAI中最后2项(晨僵有关)的VAS平均得分
ASAS20改善标准：以上4个指标中至少有3项获得20%以上的改善(未达20%改善的项目无恶化)，且VAS评分绝对值至少有1分(0～10分)的改善。
ASAS40改善标准：以上4个指标中至少有3项获得40％以上的改善(未达40%改善的项目无恶化)，且VAS评分绝对值至少有2分(0～10分)的改善。
不良反应
在该研究中，托法替布常见的不良反应包括上呼吸道感染、鼻咽炎、腹泻、丙氨酸转氨酶（ALT）升高、关节痛和头痛。
仿制版
图注：孟加拉Beacon仿制版Tofacinix（5mg*30）
医诺寰球与孟加拉Beacon在18年即建立了良好的合作关系，欢迎各位读者咨询。
End
文章信息仅供参考，具体治疗谨遵医嘱！
1比苏金单抗更好的银屑病（牛皮癣）药物是它？2又一与肿瘤类型无关的重磅药物——恩曲替尼获批3多才多艺的单抗——雷莫芦单抗（胃癌/肝癌/肠癌/肺癌）
医诺寰球，直达最佳医疗资源，拓展生命无限可能！
医诺寰球合伙人招募
医诺寰球面向全国诚招代理！
我们的优势
系统培训和考察，助您启动海外医疗事业
严格遵循两国法律法规，全流程规范化运营
境内外均为同一团队控股，服务更到位更迅速
多年海外医疗运营经验，直达全球最优医疗资源
如何成为合伙人
医学药学相关专业
有医药行业从业经验
有医院医生资源
有患者资源
即刻扫描下方
